狼疮肾新药FDA获批国际创新药闻
2025年10月20日，罗氏（Roche）宣布其奥妥珠单抗获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗接受标准治疗的活动性狼疮肾炎（LN）成人患者。
同时，符合条件的患者在首次输注后，后续可采用更短的90min输注方案；且在第一年完成4次初始给药后，后续可每半年给药一次，相比传统靶向治疗，为患者提供了更有效且便捷的治疗选择。
此次获批使奥妥珠单抗成为全球首个且唯一一款在随机III期试验中证实对狼疮肾炎具有肾脏完全缓解获益的抗CD20单克隆抗体。
[微风]新药简介
奥妥珠单抗是一款经改造的II型人源化抗CD20单克隆抗体，CD20蛋白存在于特定B细胞表面，而狼疮肾炎中，致病性B细胞会引发持续炎症，损伤肾脏并降低肾功能。
奥妥珠单抗可特异性结合CD20，清除致病性B细胞，从而限制肾脏进一步损伤，潜在延缓或阻止疾病进展至终末期肾病。
目前，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已针对奥妥珠单抗治疗成人活动性狼疮肾炎给出积极意见，预计欧洲委员会近期将做出最终审批决定。
[微风]新药有效性
此次获批基于II期NOBILITY试验和III期REGENCY试验的阳性结果，其中III期REGENCY试验数据是核心依据。REGENCY这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究（NCT04221477），纳入271例活动性/慢性国际肾脏病学会/肾脏病理学会2003年分型中的III或IV型增殖性狼疮肾炎（伴或不伴V型）患者，按1:1随机分为两组，分别接受奥妥珠单抗联合标准治疗（吗替麦考酚酯+糖皮质激素）或安慰剂联合标准治疗。
结果显示：76周时，奥妥珠单抗联合标准治疗组的肾脏完全缓解率（CRR）达46.4%，显著高于单纯标准治疗组的33.1%（调整后差异11.9%，95% CI, 0.6 to 23.2; P=0.04）。
同时，该组患者在补体水平、抗双链DNA（抗-dsDNA）抗体水平、糖皮质激素使用量及蛋白尿方面均实现具有临床意义的改善，这些指标均提示疾病控制效果提升。
[微风] 新药安全性
奥妥珠单抗在狼疮肾炎治疗中的安全性特征与其在血液系统肿瘤适应症中已明确的安全谱一致，未发现新的非预期安全风险。
