日本批准两款iPS细胞再生医疗产品全球首次进入临床应用阶段海外新鲜事日本日本

日本批准两款iPS细胞再生医疗产品 全球首次进入临床应用阶段海外新鲜事日本

日本在再生医学领域取得重要突破。日本厚生劳动省3月6日正式批准两款使用诱导多能干细胞（iPS细胞）开发的再生医疗产品上市，分别用于治疗重度心力衰竭和帕金森病。这是全球首次批准基于iPS细胞技术的再生医疗产品进入实际应用阶段，距离京都大学教授山中伸弥提出相关技术概念已过去约20年。

此次获批的两款产品分别是治疗重度心力衰竭的“ReHeart”和用于帕金森病治疗的“Amchepry”。不过，两款产品均采用“附条件、限期批准”的方式，批准期限为7年。监管部门将在此期间继续验证其疗效与安全性，如果后续治疗结果证明有效，则有望转为正式、无条件批准。

由于目前相关临床试验病例数量仍然有限，日本监管机构依据一项加速审批制度作出决定，即在安全性得到确认且疗效“可被推定”的情况下，允许药品附条件提前上市，以便尽早惠及患者。

在价格方面，预计治疗重度心力衰竭的“ReHeart”费用可能超过1000万日元（约合人民币44万元），而帕金森病治疗产品“Amchepry”的价格也可能相当昂贵。关于医保适用范围、具体定价以及生产销售准备等问题仍需进一步讨论，预计需要数月时间，最快可能在今年夏季前后正式用于患者治疗。

日本政府对此表示高度重视。日本厚生劳动大臣上野贤一郎此前表示，基于山中伸弥教授提出的iPS细胞技术，由日本科研团队开发的再生医疗产品能够率先实现实际应用，具有里程碑意义。政府也将继续推动新药研发，并加强对先进医疗领域的投资支持。

与此同时，日本在iPS细胞再生医疗方面的研究仍在持续推进。源自庆应大学的生物科技初创企业“K Pharma”日前宣布，计划最早于2027年启动针对脊髓损伤患者的iPS细胞临床试验。该项目将把由iPS细胞培养而成的神经前体细胞移植至患者体内，以修复受损神经。

K Pharma首席科学官、庆应大学教授冈野荣之表示，目前团队已经积累了细胞冷冻保存和随时移植的关键技术经验，希望能够尽快推动该疗法进入社会应用阶段。相关细胞生产将由尼康子公司负责。

脊髓损伤通常会阻断大脑向身体传递指令的神经通路，导致患者四肢瘫痪。庆应大学团队早在2021年就启动了相关临床研究，为4名受伤不久的患者进行了细胞移植治疗，其中2人的运动功能已经出现恢复迹象。

随着两款iPS细胞再生医疗产品获得批准，日本在再生医学领域迈出关键一步，也为未来更多细胞疗法进入临床应用提供了重要示范。

图：图为使用iPS细胞制作的心肌膜。（共同社）