转自：药明康德
Precigen公司今日宣布，美国FDA已批准Papzimeos（zopapogeneimadenovec）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。新闻稿指出，Papzimeos是首个获FDA批准用于成人RRP患者的治疗方案，也是首个针对RRP根本病因的获批疗法。值得一提的是，Precigen于2024年12月在加速批准途径下完成了滚动生物制品许可申请（BLA）的提交；然而，FDA此次授予Papzimeos完全批准，无需进行确认性临床试验。
RRP是一种罕见、致残且可能危及生命的上、下呼吸道疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的慢性感染引起。RRP可导致严重的发音障碍、气道受损以及反复发生的阻塞后肺炎。RRP的治疗主要依赖于反复手术，但手术并不能解决疾病的根本原因，并可能带来显著的发病率，同时增加患者和医疗系统的负担。
Papzimeos（PRGN-2012）是一种非复制型腺病毒载体免疫疗法，旨在表达由HPV6型和11型蛋白特定区域组成的融合抗原。该疗法设计为在12周内通过四次皮下注射给药，目标是在RRP患者中诱导针对HPV6型和HPV11型蛋白的免疫反应。该药物在Precigen实验室利用其专有的AdenoVerse治疗平台发现并设计。Papzimeos曾获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，并获得欧盟委员会的孤儿药资格。
此次批准基于成人RRP患者开放标签、单臂关键性研究的数据，关键性研究成功达到了主要安全性终点和预定的主要疗效终点，详细结果发布于《柳叶刀》子刊TheLancetRespiratoryMedicine。
分析显示，51%（18/35）的受试者达到完全缓解（CR），在接受Papzimeos治疗后的12个月内无需接受手术。这些完全缓解持续维持12个月以上。其中，18名完全缓解患者中，有15名在24个月评估时依然保持缓解。此外，在RRP患者中，Papzimeos诱导了HPV6/11特异性T细胞反应，与无应答者相比，应答患者的外周血中HPV特异性T细胞扩增显著增加。Papzimeos的耐受性良好，无剂量限制性毒性，且未出现高于2级的治疗相关不良事件。
“一个多世纪以来，自RRP首次被确认为一种独立疾病以来，患者一直不得不依赖反复手术来控制这一顽疾。今天是一个历史性的转折点。随着FDA对Papzimeos的里程碑式批准及其广泛适应症的确立，所有成年RRP患者如今都可接受这一针对疾病根本病因的疗法。”Precigen总裁兼首席执行官HelenSabzevari博士表示。
参考资料：
[1]PrecigenAnnouncesFullFDAApprovalofPAPZIMEOS(zopapogeneimadenovec-drba),theFirstandOnlyApprovedTherapyfortheTreatmentofAdultswithRecurrentRespiratoryPapillomatosis.RetrievedAugust15,2025fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/precigen-announces-full-fda-approval-of-papzimeos-zopapogene-imadenovec-drba-the-first-and-only-approved-therapy-for-the-treatment-of-adults-with-recurrent-respiratory-papillomatosis-302530957.html
laoxi
真正的突破性进展